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来源：大发平台2024-05-12 17:48

7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者王卡拉

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东西问丨穆平：俄罗斯读者需要什么样的中国图书？******

　　中新社莫斯科12月26日电题：俄罗斯读者需要什么样的中国图书？

　　——专访尚斯国际出版传媒集团总裁穆平

　　中新社记者田冰

　　日前，由尚斯国际出版集团(下称“尚斯”)推出的《象形汉字》新书发布会在俄罗斯中国友好协会举行。当日，尚斯在俄罗斯外文图书馆举行了俄文版《王蒙文集》、《朱永新教育文集》、何建明文集《上海表情》等图书的捐赠仪式。这只是尚斯在俄罗斯系列活动的一角。

　　作为一家以中国图书为主题的国际出版集团“当家人”，尚斯国际出版传媒集团总裁穆平接受中新社“东西问”专访，分享自己十余年来探索中国主题图书海外市场的切身体会，以及对外出版如何走出国门的思考。

　　现将采访实录摘要如下：

　　中新社记者：请谈谈尚斯国际出版集团的成长经历。

　　穆平：尚斯在2010年正式成立。但实际上从2009年开始，我们已在吉尔吉斯斯坦首都比什凯克筹备成立。

　　尚斯发展经历了艰难的初创期。这期间，我对国外出版专业一无所知，几乎完全不知道出版所需巨大资金投入和销售收入的不确定性。凭一腔热情和坚信看到了海外市场空白就全力以赴。从2015年开始，经过艰苦的海外市场深耕和磨练，公司不仅在俄罗斯站稳脚跟，还开始国际化拓展，很快成为哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、白俄罗斯最大的中国主题出版社，且在这几个国家的实体书店是所在国有史以来唯一的中国主题书店。尚斯出版的中国主题图书，占整个俄罗斯图书市场中国主题图书的47.6%，销售也占本地中国主题图书市场的33.2%，成为俄罗斯最大的中国主题图书出版社。

2017年7月3日，俄罗斯全俄出版商协会主席康斯坦丁·车赤耶夫向穆平颁发杰出出版商奖章和证书。受访者供图

　　同时，我们在日本的出版社顺利开业；筹划中的乌克兰分公司和乌兹别克斯坦分公司进展顺利；我们的数字化、有声书及影视译配、视听产品制作等传媒项目也开始布局。按照规划和设想，尚斯将成为一个横跨中亚和欧洲，集图书出版、批发零售、数字化、影视译配、有声图书及中国主题视听产品等为一体的大型跨国传媒集团公司。

　　中新社记者：根据您的了解，俄罗斯读者对于哪些种类的中国图书比较感兴趣？

　　穆平：从市场销售角度来说，俄罗斯读者更喜欢中国历史、文化、古典文学这类题材的书。事实上，因为中国主题图书在俄罗斯上架销售的品种很少，所以各领域的书，即便是很专业的书，也会在俄罗斯找到适合的读者。特别是一些在读硕博研究生，对中国各类题材的图书需求较多。

2022年4月20日，尚斯国际出版传媒集团等在莫斯科环球书店联合举办庆祝“国际中文日”活动暨俄文版新书发布会。穆平致辞并推介新书。田冰摄

　　中新社记者：尚斯采取了哪些经营模式？尚斯图书为什么会获得当地读者、社会的肯定？

　　穆平：尚斯自成立发展到现在，基本就是采取了步步为营、稳打稳扎、逐步建立和巩固桥头堡的策略。

　　我们曾有一个规划，就是希望在50至100个友好国家的首都或主要城市，建立50到100家中国主题出版社，一个中国主题书店，并以实体书店为立足点，在所在国当地实体书店建立数百个乃至上千个中国书架，形成一个中国文化海外传播链。

　　我们首先在目标所在的友好国家首都开设一家纯粹本土化的出版社，运营一段时间后，如果能获本地政府和读者的欢迎，并拥有一定的读者之后，开办一个实体书店，利用出版社生产内容，实体书店蓄客，并逐渐辐射所在国家的实体书店，以合作模式建立更多“中国书架”，让所在国读者能方便买到中国主题图书。

　　到2019年，除了莫斯科作为总部所在地，我们已经在吉尔吉斯斯坦的比什凯克、哈萨克斯坦的阿拉木图、白俄罗斯的明斯克，以及日本的东京落实了这些计划。

位于哈萨克斯坦阿拉木图的尚斯书店。受访者供图

　　迄今为止，尚斯进入的国家，当地政府和读者都对尚斯充满好感。从2015年始，我们各个出版分社在当地政府和行业机构的各类评选中，每年都能获得各种表彰。能受到当地政府和读者的欢迎，我认为除了整个集团团队成员工作作风踏实、业务水平专业外，主要有以下几个原因：

　　合法经营。公司每进入一个新的国家，首先招聘的员工一定是法务工作者。这是企业立足并长期发展的基础。比如，我们莫斯科总公司仅专职律师就有两名，日常工作内容就是审核公司所有文件内容和公司活动内容，必须保证完全合法经营。否则，公司不可能得到自己员工的尊重，也没有办法得到所在国家的法律保护。

位于哈萨克斯坦阿拉木图的尚斯书店。受访者供图

　　完全本土化经营。尚斯在所有国家的出版分社，译者、编辑、推广、财务、运营以及实体书店、后勤等全部团队成员，清一色从本土招聘的专业队伍。这样能在公司运营过程中，无论是选择翻译图书品种还是翻译、编辑内容，都能更适合本土读者的阅读、理解习惯。完全本土化，是我们受到所在国政府、行业、读者喜欢的重要前提。

　　要获得国外政府、行业、读者喜欢，最重要的一点是，经营者要有高尚的人品，要有出版人的责任担当，要沉下心来，严肃认真地努力把每一本书都做好、做精。用心做事，自然会赢得当地广泛的尊重和欢迎。

位于白俄罗斯明斯克的尚斯书店。受访者供图

　　中新社记者：中国图书走出国门，需要注意哪些问题？

　　穆平：每次想到中国图书走出国门，我都有一种急迫感。

　　简单分析十年来的俄罗斯图书出版市场，每年上架的新书品种，英语翻译成俄语的品种，每年都达到9000多种新书，最高时一年出版11000余种新书；而每年从中文翻译成俄语，并在俄罗斯上架销售的新书，2012年仅有30多种，十年来尽管这一数量不断提高，但到2022年也仅仅只有200余种。毋庸置疑，近几年国内多个对外图书译介、出版项目的设立，为中国图书走出国门发挥了巨大作用，但和俄罗斯每年11万余种新书上架数量相比，差距还是很大的；和俄罗斯读者日益增长的对中国文化了解的需求，相差很远。

　　我认为，中国图书走出国门，首先要能走出来；其次，走出来后，要让当地人买得到，还要看得懂；进而逐步实现让外国读者喜欢看。要达到这些效果，母语化翻译、母语化编辑、本土化出版发行，是必需的要件。

尚斯翻译出版的中国图书。受访者供图

　　另外，书籍翻译，只占全书出版工作量的30%左右。一本书的翻译出版，不仅要有好的译者，既懂中国文化、又有高素质专业水平的编辑更是不可或缺。在俄罗斯及东欧、中亚国家，译者的工作和编辑的工作完全独立。比如，译者只负责把书的内容准确翻译，而内容的历史事实、历史名称及历史数据，译者是不承担核实和查证责任的，这些是编辑必须做的，特别是涉及到一些历史人物名称、历史事件名称及发生的时间、地点等，俄罗斯和中国记载有时会有出入，这些问题都需要编辑一一核实。在我们的编辑部，编辑如果网上搜索不到准确信息，去图书馆一本一本找资料查证的事例很多，可以说去图书馆查证是编辑的一项常态工作。

　　在俄罗斯出版图书，是一项需要耐心和恒心的事业。比如，我们一本20万中文字的书，按常规，从开始翻译到最终出版，至少需要两年时间；翻译完成后，至少需要四审四校才能最终印刷出版。而在我们大部分出版物中，花费五六年甚至十几年出版的书也不在少数。其实，这也是我们的书籍受到俄罗斯专家学者以及普通读者欢迎的重要原因。

尚斯翻译出版的中国图书。受访者供图

　　中新社记者：尚斯明年有哪些发展计划或者出版计划？

　　穆平：我们2023年有很多出版计划，其中最重要的是俄语版《平凡的世界》《人民的名义》，中国历史上著名神鬼怪小说《西洋记》，以及中医类的《针灸大成》等大型出版计划。这些中国当代经典文学及古代经典著作，会带给俄罗斯读者强烈的艺术冲击和美的享受。当然，我们2023年还有把更多中国影视剧译配后引进到俄罗斯的规划。(完)

　　受访者简介：

　　穆平，尚斯国际出版传媒集团总裁，中俄作家俱乐部董事长。祖籍陕西三原，新闻学研究生学历。16岁参加中国人民解放军，转业后进入金融系统工作13年，后转入新闻单位从事新闻采编工作5年。2010年创办尚斯国际出版传媒集团，至今尚斯国际出版集团已在中国、俄罗斯、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、白俄罗斯、日本等国成立独资出版社、实体书店、杂志社、传媒公司等各类实体企业15家，成为中国文化在中亚、东欧等国最大的出版传媒集团。

　　（文图：赵筱尘巫邓炎）

[责编：天天中]

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